Grafisk illustration över hur forskningen gått till

Grafisk illustration över hur forskningen gått till. Källa: Karin Hansson

Ett läkemedel har visat sig mycket lovande mot neuroblastom, en aggressiv form av barncancer. Studien leds av forskare vid Lunds universitet och publiceras nu i den vetenskapliga tidsskriften Science Translational Medicine.

Varje år insjuknar ungefär 20 barn i Sverige i neuroblastom som är en aggressiv cancer i det sympatiska nervsystemet, framförallt i binjurarna. Ofta bryter den ut redan innan barnet fyller två år. Trots intensiv behandling med cytostatika kan sjukdomen vara svår att bota och prognosen för barn med den aggressiva formen är dålig. Men nu har forskare vid Lunds universitet identifierat och testat ett läkemedel som visat sig vara mycket effektivt mot neuroblastom.

Stor screening

– Först genomförde vi en storskalig screening där vi undersökte hur 500 läkemedel påverkade neuroblastomceller från patienter. De flesta av dessa mediciner har aldrig tidigare använts på just patienter med neuroblastom, säger Karin Hansson, doktorand och förstaförfattare i studien.

Forskarna fick sedan ut en ”topplista” på de mest effektiva läkemedlen. Ett av dessa innehöll en så kallad KSP-hämmare, vilket är intressant eftersom patienter med hög andel KSP-protein har den aggressivare varianten av neuroblastom, vilket är liktydligt med sämre prognos. När forskarna behandlade möss med detta läkemedel, såg de hur KSP-hämmaren förhindrade tumörtillväxt och drastiskt förlängde överlevnaden. I vissa fall försvann tumören helt. KSP-hämmare blockerar nämligen proteinet i tumörcellen vilket innebär att cellen inte längre kan dela sig och slutligen dör. KSP-hämmaren har inte tidigare använts för just neuroblastom, men visade sig alltså vara extra effektivt mot just den här typen av cancer. Det påverkade inte heller de friska benmärgscellerna på samma sätt, något som är viktigt eftersom biverkningar är ett stort problem vid behandling av barncancer.

Godkänt läkemedel

– Resultaten var väldigt tydliga och behandlingen mycket lovande. Men även om vi såg kraftfulla effekter, kommer man förmodligen att behöva kombinera behandlingen med andra läkemedel för att helt slå ut alla tumörceller. Lyckligtvis är läkemedlet redan godkänt för användning på människor. Nu hoppas vi självklart på att kliniska prövningar inleds även för neuroblastom, säger Daniel Bexell, docent och forskargruppsledare vid Lunds universitet.

Text: Åsa Hansdotter

Länk till publikationen:
Science Translational Medicine: Therapeutic targeting of KSP in preclinical models of high-risk neuroblastoma

Karin Hansson, Katarzyna Radke, Kristina Aaltonen, Jani Saarela, Adriana Mañas, Jonas Sjölund, Emma M. Smith, Kristian Pietras, Sven Påhlman, Krister Wennerberg, David Gisselsson, Daniel Bexell

Fakta om studien:
Grundforskning, translationell forskning
Studiedesign: Forskarinitierad studie, orsak-verkan-samband
Experimentell undersökning in vitro och in vivo

Finansiering:
Studien har finansierats med stöd från Vetenskapsrådet, Cancerfonden, Barncancerfonden, Medicinska fakulteten vid Lunds Universitet, Crafoordska stiftelsen, Kungliga Fysiografiska Sällskapet i Lund, Per-Eric och Ulla Schybergs stiftelse, Åke Wibergs stiftelse, Ollie och Elof Ericssons stiftelser, Berth von Kantzows stiftelse, och ALF-medel.

Daniel Bexell, docent och forskargruppsledare: daniel.bexell@med.lu.se, 046 222 64 23

Karin Hansson, doktorand: karin.hansson.3064@med.lu.se, 0761-851858

Sara Liedholm, kommunikatör: sara.liedholm@med.lu.se, 072/552 57 38